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2024年6月6日，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院成功為一名患有先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）的1歲孩子使用了國(guó)產(chǎn)醋酸氟氫可的松片治療，這也是全國(guó)首例接受國(guó)產(chǎn)醋酸氟氫可的松片治療的CAH患兒，至此，國(guó)內(nèi)CAH患者將不會(huì)為購(gòu)藥煩惱，能更加方便、規(guī)范地接受醋酸氟氫可的松片的治療。

這位來(lái)自甘肅的患兒浩浩（化名）出生后就出現(xiàn)反復(fù)嘔吐，體重不增，身高只有65cm，輾轉(zhuǎn)全國(guó)就診，最終在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院兒內(nèi)分泌遺傳科確診醛固酮合成酶缺乏癥，屬于先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）。CAH是一組由腎上腺皮質(zhì)類固醇合成通路各階段各類催化酶的缺陷，引起以皮質(zhì)類固醇合成障礙為主的常染色體隱性遺傳性疾病，發(fā)病率為1/10000~1/20000，其中醛固酮合成酶缺乏癥是極為罕見(jiàn)的類型，是由于鹽皮質(zhì)激素合成缺陷而引發(fā)，患兒有典型失鹽表現(xiàn)，會(huì)發(fā)生嘔吐、腹瀉、生長(zhǎng)遲緩等情況，嚴(yán)重時(shí)還會(huì)發(fā)生失鹽危象，如不及時(shí)得到規(guī)范救治，患兒生命健康將會(huì)面臨嚴(yán)重危害！臨床上以口服鹽皮質(zhì)激素-醋酸氟氫可的松片及氯化鈉進(jìn)行治療。

未來(lái)醫(yī)藥得知上?；純杭毙栌盟幍南?，在檢查公示后第一時(shí)間將藥品發(fā)往上海，6月6日國(guó)產(chǎn)醋酸氟氫可的松片順利到達(dá)上藥DTP藥房，新華醫(yī)院兒內(nèi)分泌科成功為浩浩（化名）啟用了國(guó)產(chǎn)醋酸氟氫可的松片治療，這也是全國(guó)首例接受國(guó)產(chǎn)醋酸氟氫可的松片治療的CAH患兒，目前，該患兒病情穩(wěn)定，各項(xiàng)臨床指標(biāo)在進(jìn)一步檢測(cè)中。

*本藥品為處方藥，請(qǐng)憑處方在藥師指導(dǎo)下購(gòu)買和使用。

CAH患者的基礎(chǔ)治療方案是糖皮質(zhì)激素及鹽皮質(zhì)激素的替代治療，此前國(guó)內(nèi)患者主要通過(guò)海外代購(gòu)等方式獲取醋酸氟氫可的松片，會(huì)出現(xiàn)不同程度的斷藥情況，導(dǎo)致治療的中斷和不規(guī)范用藥?；颊呤}得不到有效控制，短期會(huì)導(dǎo)致患者發(fā)生電解質(zhì)紊亂，甚至發(fā)生失鹽危象；長(zhǎng)期會(huì)嚴(yán)重影響到孩子的健康發(fā)育及未來(lái)的生育健康。未來(lái)醫(yī)藥為了解決患者購(gòu)藥難的問(wèn)題，提升患者的生活質(zhì)量和健康水平，歷時(shí)4年研制出國(guó)產(chǎn)醋酸氟氫可的松片，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)鹽皮質(zhì)激素的空白，且產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)常溫儲(chǔ)存，滿足了患者對(duì)儲(chǔ)存藥品、外出攜帶便利性的需求。

國(guó)產(chǎn)醋酸氟氫可的松片的上市及成功應(yīng)用，提高了藥品的可及性，為CAH患者規(guī)范治療提供了中國(guó)選擇，也體現(xiàn)了企業(yè)的社會(huì)擔(dān)當(dāng)。

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